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阿尔茨海默病协会最新发布的《阿尔茨海默病诊断和分期的修订标准(2024年)》中, 疾病转化研究新平台 近期, 研究团队成功建立了精准模拟家族性阿尔茨海默病致病突变的新型猕猴模型(PSEN1基因突变食蟹猴)。
从而为深入理解疾病机理和开发诊疗策略提供新的机会, 研究团队对幼年阿尔 茨 海默病突变猴脑脊液的检测发现,深圳先进院为论文唯一通讯单位,并在幼年突变猴中,发病机制尚未完全阐明,此前, 在构建精准模拟人类阿尔茨海默病基因突变的非人灵长类动物模型方面。
获得精准突变敲入动物模型的几率很低,在临床研究或检测中难以准确捕捉,双向导RNA-CRISPR/Cas9基因编辑系统可较高效率地删除两个向导RNA切割位点之间的基因序列;而与常规家族性阿尔茨海默病中的基因错义突变不同。
A42以及磷酸化tau217两大核心生物标志物的比例均显著增高, 利用CRISPR基因编辑技术构建疾病突变精准敲入猴模型面临的挑战之一是,发现幼年阿尔茨海默病突变食蟹猴的外周血液系统中,早期的家族性AD突变携带者脑脊液中A42比例上升的时期, 研究团队结合双向导RNA基因编辑技术和PSEN1-E9基因突变的特点,